¿Las células madre pueden ayudar a una persona paralizada a recuperar el uso de sus brazos y manos?

El 6 de marzo, justo cuando cumplía 21 años, Kristopher (Kris) Boesen de Bakersfield sufrió una lesión traumática en la columna cervical cuando su auto se arrastró por una carretera mojada, chocó contra un árbol y chocó contra un poste telefónico.

(El levantamiento de pesas es parte del programa regular de fisioterapia de Kris Boesen).

Sus padres fueron advertidos de que había una buena posibilidad de que su hijo quedara paralizado de forma permanente desde el cuello hacia abajo. Sin embargo, también aprendieron que posiblemente podría calificar para un estudio clínico que podría ayudar.

Ingresó a Keck Medicine de USC, que anunció que un equipo de médicos se convirtió en el primero en California en inyectar a su paciente con un tratamiento experimental hecho con células madre, AST-OPC1, como parte de un ensayo clínico multicéntrico.

(Charles Liu explica cómo la lesión de la médula espinal de Kris Boesen afectó la forma en que su cerebro y extremidades se comunican).

Charles Liu, MD, PhD, director del Centro de Neurorestación de USC en Keck Medicine de la USC, dirigió al equipo quirúrgico, trabajando en colaboración con el Centro Nacional de Rehabilitación Rancho Los Amigos y Keck Medicine de la USC, que inyectó una dosis experimental de 10 millones de AST -Las células OPC1 directamente en la médula espinal cervical de Kris a principios de abril.

“Típicamente, los pacientes con lesión de la médula espinal se someten a cirugía que estabiliza la columna vertebral, pero generalmente hace muy poco para restaurar la función motora o sensorial”, explicó el Dr. Liu, profesor de cirugía neurológica clínica en Keck Medicine de USC. “Con este estudio, estamos probando un procedimiento que puede mejorar la función neurológica, lo que podría significar la diferencia entre estar permanentemente paralizado y poder usar los brazos y las manos. Restaurar ese nivel de función podría mejorar significativamente la vida cotidiana de los pacientes con lesiones espinales graves “.

Dos semanas después de la cirugía, Kris comenzó a mostrar signos de mejoría. Tres meses después, puede alimentarse solo, usar su teléfono celular, escribir su nombre, manejar una silla de ruedas motorizada y abrazar a sus amigos y familiares. La sensación y el movimiento mejorados tanto en los brazos como en las manos también le facilitan el cuidado de sí mismo y la visión de una vida más independiente.

“A los 90 días del tratamiento, Kris ha logrado una mejora significativa en su función motora, hasta dos niveles de la médula espinal”, dijo el Dr. Liu. “En el caso de Kris, dos niveles de la médula espinal significan la diferencia entre usar las manos para cepillarse los dientes, operar una computadora o hacer otras cosas que de otro modo no podrían hacer, por lo que no puede exagerarse tener este nivel de independencia funcional. ”

Los médicos tienen cuidado de no predecir el progreso futuro de Kris.

“Todo lo que quería desde el principio era una oportunidad de lucha”, dijo Kris, quien tiene una pasión por la reparación y conducción de autos deportivos y que estaba estudiando para convertirse en corredor de seguros de vida en el momento del accidente. “Pero si hay una posibilidad para mí de volver a caminar, ¡diablos, sí! Quiero hacer todo lo posible para hacer eso “.

Calificando para el estudio

Debido a que la ventana para realizar la cirugía era estricta, todo tenía que ir de acuerdo con el cronograma para que Kris calificara.

Una vez que tomó la decisión de solicitar la inscripción en el estudio, docenas de médicos, enfermeras, especialistas en rehabilitación y otros se pusieron en acción.

Debido a que Kris necesitaría proporcionar una confirmación por voz de su deseo de participar en el estudio, tenía que poder respirar sin un ventilador. El destete de un paciente de respiración asistida generalmente es un proceso de tres semanas. Lo hizo en cinco días con la ayuda de un equipo de atención respiratoria. Firmó la documentación y comenzó una semana de evaluaciones, escaneos y otras pruebas previas a la cirugía.

A principios de abril, un equipo quirúrgico de Keck Medicine de la USC inyectó cuidadosamente 10 millones de células AST-OPC1 directamente en la columna cervical de Kris. Casi seis semanas después, fue dado de alta y regresó a Bakersfield para continuar su rehabilitación. Los médicos revisaron su progreso a los siete días, 30 días, 60 días y 90 días después de la inyección, y Kris puede esperar evaluaciones detalladas después de 180 días, 270 días y un año.

Sus padres dijeron que estaban sorprendidos por el nivel de colaboración y cooperación que le permitió a su hijo participar en el estudio.

“Tantas cosas tenían que suceder, y había tantas cosas que podrían haber puesto una barricada”, dijo el padre de Kris. “La gente de Keck Medicine de la USC y de otras partes movió el cielo y la tierra para hacer las cosas. Nunca hubo un momento en todo esto cuando no pensamos que nuestro hijo recibía atención de clase mundial “.

Sobre el estudio

La cirugía pionera es el último ejemplo de cómo los campos emergentes de la neurorrestauración y la medicina regenerativa pueden tener el potencial de mejorar las vidas de miles de pacientes que han sufrido una lesión grave de la médula espinal.

El procedimiento de células madre que Kris recibió es parte de un ensayo clínico en Fase 1 / 2a que evalúa la seguridad y eficacia de dosis crecientes de células AST-OPC1 desarrolladas por Asterias Biotherapeutics, con sede en Fremont, California. Las células AST-OPC1 están hechas de células madre embrionarias al convertirlas cuidadosamente en células progenitoras de oligodendrocitos (OPC), que son células que se encuentran en el cerebro y la médula espinal que soportan el funcionamiento saludable de las células nerviosas. En estudios de laboratorio previos, se demostró que AST-OPC1 produce factores neurotróficos, estimula la vascularización e induce la remielinización de los axones desnudos. Todos son factores críticos en la supervivencia, rebrote y conducción de los impulsos nerviosos a través de los axones en el sitio de la lesión, según Edward Wirth III, director médico en jefe de Asterias e investigador principal del estudio, apodado “SCiStar”.

“En el nivel de 10 millones de células, ahora estamos en un rango de dosis que es el equivalente humano de donde estábamos cuando vimos la eficacia en estudios preclínicos”, dijo Wirth. “Si bien seguimos evaluando la seguridad en primer lugar, ahora también estamos viendo qué tan bien el tratamiento podría ayudar a restaurar el movimiento en estos pacientes”.

Para calificar para el ensayo clínico, los inscritos deben tener entre 18 y 69 años, y su condición debe ser lo suficientemente estable como para recibir una inyección de AST-OPC1 entre los días 14 y 30 después de la lesión.

Keck Medicine de USC es uno de los seis sitios en los Estados Unidos que está autorizado para inscribir sujetos y administrar la dosis de ensayo clínico.