No soy un experto en esto pero daré mis pensamientos. Cada enfermedad tiene diferentes barreras biológicas. Sin embargo, la mayor parte de la barrera es financiera.
Además de la respuesta que Stephen dio a continuación, que lamentablemente es cierta, la otra cosa que son enfermedades raras simplemente no recibe la atención suficiente. Requieren los mismos recursos que una enfermedad más común, pero simplemente por ser más raros, los hace menos rentables.
Digamos que tienes una enfermedad que afecta a 1 millón de personas. Ahora digamos que una compañía farmacéutica invierte $ 5 billones en encontrar un tratamiento. Eso es $ 5000 que tiene que hacer con cada persona solo para cubrir la investigación. Podría ser cientos de millones más para su aprobación. Entonces, ¿cuánto cuesta fabricar lotes pequeños? Eduque a los médicos acerca de este nuevo tratamiento (dándose cuenta de que muchos doctores pueden no haber oído hablar de la enfermedad ni haberse encontrado con ella). También se arriesga a demandas y cumplimiento estricto, y a organismos reguladores con quienes lidiar potencialmente en todo el mundo para llegar a esos millones de personas.
En el momento en que se incluye todo, es posible que tengas que ganar decenas de miles de dólares de cada persona con la enfermedad para llegar al punto de equilibrio. Ahora, sabiendo eso, y el hecho de que podrías poner miles de millones de dólares en una cura y salir vacíos, ¿estarías apresurándote a buscar tratamientos para enfermedades raras si fueras una compañía farmacéutica?
Apesta pero creo que ese es el mayor problema.
