Esto realmente va a variar la enfermedad por enfermedad. Como señala el Dr. Bollman, la FDA primero tendrá que aprobar el tratamiento, que requiere evidencia suficiente de seguridad y eficacia (la FDA actualmente no incluye el análisis de costo / beneficio en sus decisiones, como lo hacen algunas naciones europeas). Lo que esto significa para el nuevo medicamento realmente depende del estándar actual de atención en la enfermedad y de la necesidad insatisfecha de los pacientes con esa afección que el nuevo medicamento podría tratar según los datos clínicos.
Debido a que las enfermedades raras a menudo tienen mayores costos de salud por paciente y porque a menudo hay una ausencia de alternativas satisfactorias, la FDA puede tomar una postura más agresiva hacia la aprobación para poder ofrecer una nueva opción de tratamiento a los pacientes que lo necesitan.
El reembolso, tradicionalmente, ha seguido la aprobación de la FDA y las decisiones de CMS (Medicare y Medicaid). La cobertura de CMS generalmente es una buena indicación de que el seguro privado reembolsará ese medicamento, aunque las decisiones de copago y participación en los costos ciertamente pueden variar.
Espero que esto ayude – ¡cualquier pregunta de seguimiento es bienvenida!
[descargo de responsabilidad completo: soy cofundador de un sitio web que proporciona recomendaciones basadas en datos para pacientes que viven con enfermedades raras, ayudándoles a identificar y conectarse con equipos experimentados en hospitales de los EE. UU. El sitio web es CurityMD]
