Cuando el Ice Bucket Challenge se realizó durante el verano de 2014, generó nuevas conversaciones entre The ALS Association (organización) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. En ese momento, había muy poca actividad de desarrollo de fármacos en ALS y esto provocó que la FDA realizara una búsqueda exhaustiva para encontrar socios que trabajaran en medicamentos huérfanos.
Mitsubishi Pharma estaba trabajando en un ensayo de Fase III en Japón sobre ELA y estaba finalizando los estudios finales para presentarlo al PDMA. En un movimiento poco convencional, la FDA solicitó a Mitsubishi que solicitara el estado de medicamento huérfano y le concedió el estado en mayo de 2015. Un mes después, el medicamento fue aprobado en Japón.
El desafío particular fue preparar el dossier en inglés y justificar la aceptabilidad del estudio de 137 pacientes japoneses de 6 meses para los mercados occidentales. Como resultado, la FDA invirtió muchos esfuerzos para ayudar a Mitsubishi a preparar su aplicación. Todavía hay muchas lagunas con la presentación y Mitsubishi tiene muchos compromisos posteriores a la comercialización que cumplir, incluidos estudios con ratones, farmacocinética y estudios de seguridad de dosis altas.
Mitsubishi pudo presentar una solicitud tanto a la FDA como a la EMA en agosto de 2016. La FDA aprobó el medicamento el 6 de mayo de 2017 antes de lo previsto. También por delante de la EMA.