¿Cuál es la cura para la enfermedad de la atrofia muscular espinal?

La terapia génica parece ser la cura más prometedora de SMA, aunque todavía está en pruebas, recientemente obtuvo el estado de terapia innovadora de la FDA. Hay varias otras pruebas que trabajan para evitar que la enfermedad se degenere, como la molécula de Nursinersen de Ionis y Biogen, que solicitará la aprobación de la FDA en los próximos meses. Finalmente, conceptualmente, hay una sola promesa para reparar las neuronas perdidas (como consecuencia de la atrofia muscular espinal, y esa es la terapia con células madre.