¿Se puede curar una enfermedad genética con medicamentos o terapia?

Si su objetivo es tratar la causa directamente, entonces no, no en este momento. En el futuro podría ser posible a través de la terapia génica, pero parece que no podemos usar ese método en este momento.

Sin embargo, puede corregir los efectos de muchas anormalidades genéticas, obteniendo alivio de los síntomas. Por ejemplo, una deficiencia de cierta enzima puede corregirse tomándola en forma de píldora, si la deficiencia previa no causó problemas de desarrollo duraderos.