¿Puede la hemofilia estar completamente curada?

la cura para la hemofilia sigue siendo esquiva a pesar de la constante investigación. En teoría, la enfermedad puede curarse reemplazando el gen anormal que controla la producción de factor por uno normal (terapia génica). Aunque los investigadores ya han utilizado la terapia génica para tratar eficazmente a los animales hemofílicos (ratones, perros, etc.), la transferencia de estas terapias a los seres humanos ha demostrado ser más difícil. Un sistema ideal sería uno en el que el gen se dirige a células específicas, no es tóxico y no induce una respuesta inmune mientras que el factor se produce en forma concentrada y la producción es estable durante años. Se está intentando una variedad de estrategias para la transferencia de genes, pero la respuesta inmune del huésped continúa limitando el éxito a largo plazo. La evidencia sugiere que el suministro de genes de factores de coagulación a partes específicas del cuerpo, como el hígado, puede facilitar el desarrollo de tolerancia inmunológica a la proteína del factor de coagulación recién expresada.